PG电子科技有限公司 - 医美设备研发制造专家 | PG电子官方网站

　　面对无药可医、日渐严重的疾病，罕见病家长们自行筹资数百万元，希望通过发起IIT、推动新疗法的研究与应用，以求短时间内为孩子争取一次接受个性化基因治疗的机会。 随着小美事件的曝光，受访家长们的项目都暂时停滞。

　　“家长您好，基因治疗需要谨慎。我们暂时不考虑继续推进，临床大夫一切以孩子安全为先，希望理解。”7月26日下午，方俊（化名）收到了合作医生发来的信息。

　　他的孩子患有一种罕见退行性疾病，据他了解，全球范围内尚无针对该疾病的有效药物，方俊是目前唯一在推动基因治疗研究的人。如今，方俊的探索被叫停了。

　　7月23日，《科学》披露了上海6岁女童小美（化名）接受基因编辑试验后死亡的事件。

　　小美患有一种罕见遗传病。为给女儿治病，2023年至2025年间，小美的父母与上海交通大学松江研究院资深研究员仇子龙合作，筹资约582万元支持一项临床研究。2025年1月，上海交通大学医学院附属新华医院伦理委员会批准试验。2025年3月，小美正式用药，1周内死亡。医院伦理委员会认定，死亡“肯定与治疗有关”。

　　2026年2月，仇子龙团队在《自然》发表论文，介绍基因治疗相关动物实验进展，但未提及该人体治疗及死亡事件。

　　实际上，在小美接受治疗前，相关动物实验已出现安全性信号。2025年2月，合作方出具的猴实验报告显示，接受相关治疗的4只猴子均出现中度至重度肝损伤，其中一只伴随肾损伤。

　　2026年7月26日，上海交通大学医学院宣布全面调查这一事件。7月29日，《自然》为该论文加注编辑说明，称部分数据受质疑，待调查完成且各方均获得充分回应机会后，如有必要，编辑部将采取进一步行动。

　　北京病痛挑战公益基金会发起人王奕鸥对这起悲剧“并不意外，但还是很悲哀”。她此前曾听闻过类似情况。她认为，这类现象，是罕见病患者长期缺乏治疗选择的无奈困境。

　　小美所参与的，并非药企发起的常规药物临床试验，而是一项研究者发起的临床试验（IIT）。IIT由医疗卫生机构开展，不以产品注册为目的，而是研究疾病机制、诊疗方法或新技术的安全性和有效性。

　　7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。27日，新黄河记者从上海市杨浦区卫生健康委获悉，针对此事件，相关部门已经在跟进处理。有律师表示，若本次基因编辑临床试验存在伦理审查缺失、知情告知不充分等程序瑕疵，相关责任主体需承担行政、民事责任，情节严重的还可能涉及刑事责任。

　　2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一场临床研究治疗。聚焦由CHD3基因突变导致的SnijdersBlok-Campeau综合征（SNIBCPS）这一典型神经发育性疾病。这一疾病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。

　　据《科学》报道，该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇某某团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后，女童家属筹集了该试验的部分资金，超80万美元，决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要医生从女孩腰椎穿刺进入蛛网膜下腔，将数以万亿计携带碱基编辑器的AAV病毒缓缓注入她的脑脊液，希望这些病毒穿过整个中枢神经系统，把女孩体内错误的DNA字母改回来。

　　接受治疗第三天，女童出现肾脏迅速衰竭，血小板急剧下降的严重血液系统异常。之后不久，医院宣布该女童抢救无效死亡。医院伦理委员会随后认定，这次死亡“明确与本次基因编辑治疗相关”，最可能的原因正是AAV病毒诱发了剧烈免疫反应，最终导致致命性的血栓性微血管病。

　　直到《科学》联合知名学术诚信监督平台撤稿观察（RetractionWatch）展开调查，这起死亡事件才首次进入公众视野。调查过程中，多位基因治疗专家和生物伦理学家提出了一系列尖锐问题：父母是否真正被充分告知了治疗风险？猴子实验已经出现明显安全信号，为何人体试验仍然继续？

　　新黄河记者检索发现，今年2月上海交通大学医学院公众号曾发布名为《新春重磅！一日内Nature+2，交大医学院医工交叉与基因治疗双获重大突破！》的内容，其中提到仇某某教授、李某教授等团队联合在《自然》（Nature）发表了题为《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》的论文，不过，记者检索发现该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。目前，该文章已经被删除。

　　报道显示，论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。同时，在2025年9月，上海市杨浦区卫生部门对新华医院处以约3600美元（约2.4万元人民币）的罚款，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

　　7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。该院强调，医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究，将根据调查情况严肃处理。

　　27日，新黄河记者联系上海市杨浦区卫生健康委员会，工作人员表示，相关部门的工作人员已经在介入跟进。此前，新黄河记者多次尝试联系仇某某团队，均未获回应。

　　中央纪委国家监委网站8月6日消息，据湖南省纪委监委消息：湖南能源集团有限公司党委副书记、副董事长、总经理胡瑞连涉嫌严重违纪违法，主动投案，目前正接受湖南省纪委监委纪律审查和监察调查来源：中央纪委国家监委

　　齐鲁网·闪电新闻8月4日讯 3名辅警查酒驾，收钱就放行，还致一醉驾男子被撞身亡。法院判了。

　　内蒙古警方救下路边一患热射病拾荒老人，调查发现系潜逃16年逃犯，已将其临时羁押

　　据“平安内蒙古”微信公众号消息，8月3日16时许，内蒙古赤峰市松山公安分局兴安派出所接到群众报警称一位老人晕倒在路边，情况不明。值班民警迅速抵达现场，只见老人身穿长袖长裤、帽子口罩捂得严严实实，瘫倒在地呼吸急促、意识模糊。民警立即帮他取下口罩，拨打120急救电话。

　　关注！“白海豚”正逐渐向华东沿海靠近！外围周五起影响上海！浙江启动应急响应，部分景区关闭；又一台风生成，西太平洋现三台风共舞

　　今天多云到阴有分散性短时阵雨或雷雨，局部地区雨量可达大雨。东北风4-5级，沿江沿海地区阵风有6级，早间气温起步在29℃附近，预计今天最高气温34-35度，相对湿度55%-90%，注意防暑防雨。 明天起受台风外围影响，本市有持续大风天气，雨水也频频出现。

　　齐鲁网·闪电新闻8月6日讯 至少拐卖9个孩子的“梅姨”已是老年人，可能不会判死刑。

　　据伊朗方面5日消息，伊朗总统佩泽希齐扬说，目前与伊朗最高领袖穆杰塔巴联络“非常困难”，一些人利用穆杰塔巴的正常决策过程在伊朗内部制造分歧。△伊朗总统佩泽希齐扬(资料图)佩泽希齐扬说，穆杰塔巴曾在决策过程中表示，尽管自己原则上持反对意见，但如果相关程序推进，他也会接受。

　　安全生产红线不可触碰，危险化学品管理更是重中之重，一丝松懈便会埋下爆炸、燃烧、毒害等致命安全隐患。

　　去过承德棒槌山回来的人简直不敢相信自己去的就是棒槌山。出发前刷到的棒槌山照片总带着点网红滤镜，笔直的时风戳在蓝天下，山顶还顶着个圆滚滚的小帽子，像从神话里抠出来的奇景。可真站到山脚下，我盯着那座灰扑扑的石峰第一反应是这就是传说中的棒槌。